Gunstige uitkomsten van gentherapie bij hemofilie B

Recent zijn de resultaten gepresenteerd van de multinationale HOPE-B-studie. Deze studie laat zien dat gentherapie met etranacogene dezaparvovec bij patiënten met hemofilie B leidt tot een langdurige endogene aanmaak van factor IX. Hierdoor dalen het aantal bloedingen en de behoefte aan toediening van factor IX-concentraat sterk. ‘Een zeer bemoedigende ontwikkeling’, vindt hematoloog prof. dr. Frank Leebeek (Erasmus MC), in Nederland de kartrekker van deze studie.